Friday 15 June 2018

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Um placebo é uma substância que não tem efeito terapêutico e é usado como controle no teste de novos medicamentos. (Para mais informações, consulte Catabasis Reports Muscular Dystrophy Drug Data.) O medicamento CAT-1004 funciona reduzindo os níveis de NF-kb, uma substância inflamatória que se encontra ativa nos estágios iniciais da distrofia muscular de Duchenne. Catabasis acreditava que o composto NF-kb é um contribuinte significativo para a deterioração muscular progressiva observada na doença DMD e estava desenvolvendo o fármaco para tratar DMD, independentemente das mutações genéticas subjacentes. Com os resultados decepcionantes da Catabasis, a Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT) Exondys 51 continua a ser o único medicamento de distrofia muscular Duchenne aprovado para tratar um grupo específico de grupos geneticamente definidos. Drogas musculares Duchenne Drogas A DMD continua a ser uma área problemática para o desenvolvimento terapêutico. No ano passado, a aprovação de medicamentos da Sareptas Exondys 51 (eteplirsen) e os desenvolvimentos subsequentes resultaram em amplas mudanças no preço das ações. Com base nos resultados positivos alcançados para a droga durante o seu teste de Fase 1, Catabasis entrou em uma parceria de pesquisa com a Sarepta em outubro de 2017. A parceria teve como objetivo explorar uma combinação de CAT-1004 e Exondys 51 para retardar o dano causado ao Músculos em pacientes com DMD. (Para mais informações, consulte Sasptas Partnership Spikes Catabasis.) A catabase também sofreu um revés em junho de 2017, quando foi forçado a despejar um teste de meio estágio de sua droga de colesterol CAT-2054. A empresa com sede em Cambridge, Massachusetts, tem outras duas drogas no pipeline que estão no estágio pré-clínico. Eles incluem CAT-4001 para tratar a ataxia de Friedreichs, esclerose lateral amiotrófica e CAT-5571 para o tratamento da fibrose cística.

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